美國 FDA 批準 Neurocrine Biosciences 的遺傳性疾病藥物

美國食品和藥物管理局網站周五顯示，該局已批準Neurocrine Biosciences公司的 NBIX藥物用於治療一種遺傳性疾病。

該藥的品牌為Crenessity，將與糖皮質激素（一種類固醇）一起使用，以控制患有典型先天性腎上腺皮質增生症的成人和4歲及以上兒童患者的雄激素水平(CAH)。

該公司的一位發言人說，預計這種藥物將在大約一周後上市。

CAH是一種罕見的遺傳性疾病，影響腎上腺分泌皮質醇和雄激素等激素。

該病患者體內皮質醇分泌不足，而雄激素分泌過多，雄激素是一種類似睪酮的激素。

Crenessity的作用是減少雄激素的過量分泌，從而減少糖皮質激素治療的用量。

此次批準是基於在182名成人和103名兒童患者中進行的兩項試驗的結果。

在第一項試驗中，122名成人每天兩次服用Crenessity，60人服用安慰劑，為期24周。

服用Crenessity的患者每天的糖皮質激素劑量減少了27%，同時雄性激素（雄二酮）的水平也得到了控制，而服用安慰劑的患者只減少了10%。

在第二項試驗中，69名兒科患者每天兩次服用Crenessity，34名患者每天兩次服用安慰劑，持續28周。其中，服用Crenessity的患者每天的糖皮質激素劑量減少了18%，同時激素水平得到了控制，而服用安慰劑的患者糖皮質激素劑量增加了近6%。

這種疾病的患者通常需要大劑量的糖皮質激素，超出了替代皮質醇所需的劑量，因為糖皮質激素還有助於降低過多的雄激素水平。